CRISPR-CAS9 and the FDA

"Demain, les conseillers de la Food and Drug Administration (FDA) américaine se réuniront pour examiner les données relatives à la sécurité d'exa-cel, un traitement de la drépanocytose par modification de l'ADN. Il s'agit d'un obstacle majeur pour ce qui pourrait devenir la première thérapie CRISPR-Cas9 approuvée par la FDA. "L'élément clé est la sécurité", déclare le pédiatre Mark Walters, qui a participé à la mise au point du traitement. "C'est la question qui pourrait vraiment affecter la prise de décision, et les informations sur la sécurité sont encore très limitées."

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